La edición génica in vivo, aplicada directamente en las células de los pacientes, podría llegar a ser una opción terapéutica para el tratamiento de enfermedades oculares con origen genético. Un estudio pionero ha logrado administrar por primera vez un tratamiento CRISPR directamente dentro del cuerpo, abriendo nuevas posibilidades en el campo de la medicina.

Tratamiento experimental utilizando CRISPR muestra mejoras en pacientes con amaurosis congénita de Leber

Las enfermedades oculares con origen genético son causadas por alteraciones en el código genético que se presentan a lo largo de la vida de una persona. Entre estas enfermedades se encuentra la amaurosis congénita de Leber, una condición que afecta la visión y puede llevar a la ceguera en etapas tempranas de la vida.

En un ensayo clínico realizado en el hospital Mass General Brigham de Boston, un grupo de científicos y médicos ha logrado optimizar la agudeza visual y la calidad de vida de pacientes con amaurosis congénita de Leber utilizando un tratamiento experimental basado en la técnica de edición genética CRISPR. El estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, revela resultados prometedores en términos de mejora de la visión de los pacientes.

El tratamiento consiste en la administración directa de CRISPR en las células de los pacientes, corrigiendo las alteraciones genéticas responsables de la enfermedad ocular. A través de esta técnica, se logra modificar el ADN de las células para restaurar su función visual y evitar o revertir el avance de la enfermedad.

Jason Comander, director del Servicio de Trastornos Hereditarios de Retina en el hospital Mass General Brigham de Boston, comentó sobre los resultados: “Estos hallazgos representan un avance significativo en el campo de la medicina genética y ofrecen esperanza a los pacientes con enfermedades oculares de origen genético”.

“Estos hallazgos representan un avance significativo en el campo de la medicina genética y ofrecen esperanza a los pacientes con enfermedades oculares de origen genético”. – Jason Comander

En resumen:

La edición génica in vivo aplicada directamente en las células de los pacientes muestra ser una opción terapéutica para enfermedades oculares de origen genético.

Un estudio pionero ha logrado administrar por primera vez un tratamiento CRISPR directamente dentro del cuerpo, abriendo nuevas posibilidades en la medicina.

Un ensayo clínico realizado en el hospital Mass General Brigham de Boston ha demostrado que un tratamiento experimental basado en CRISPR mejora la agudeza visual y la calidad de vida de pacientes con amaurosis congénita de Leber.

El tratamiento consiste en corregir las alteraciones genéticas responsables de la enfermedad ocular mediante la modificación del ADN de las células.

Estos resultados representan un avance significativo en el campo de la medicina genética y brindan esperanza a los pacientes con enfermedades oculares de origen genético.